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Evrysdi® está diseñado para atacar al principal causante de la AME
Los síntomas de la AME (atrofia muscular espinal) son causados por deficiencias en la proteína SMN.
La AME es provocada por niveles insuficientes de proteínas SMN funcionales en el cuerpo.2
Las deficiencias en la proteína SMN pueden tener un gran impacto.3
Las personas que sufren de AME pueden afrontar consecuencias graves.
Cuando la enfermedad se detecta en los primeros meses de vida, la mayoría de los pacientes no suelen tener expectativa de vida.
No más de -25% de los pacientes tienen expectativa de vida mayor a los 14 meses sin ventilacion permanente.1
No se espera que los pacientes que sobreviven puedan ser capaces de sentarse por si mismos.1
Cuando la enfermedad aparece tardíamente, los niños y adultos pueden sufrir la pérdida progresiva de su función corporal.
Estos pacientes pueden experimentar deterioro de la función motora, que puede impactar en su funcionamiento diario.4
Estos pacientes pueden experimentar distintos grados de debilidad en las extremidades.5
Mecanismo de acción (MOA) propuesto
Evrysdi®, un medicamento oral que modifica el empalme del gen SMN2, está diseñado para abordar la causa de la AME1.
Basado en estudios clínicos previos, se demostró que Evrysdi® aumenta la inclusión de exón 7 en las transcripciones RNA de la proteína SMN2.1
- Esto condujo a un aumento en la producción de la proteína SMN completa en el cerebro.
- Los datos clínicos previos también indican la probabilidad de que Evrysdi® pueda causar una modificación de otros genes, incluyendo FOXM1 y MADD.
En pruebas con animales, Evrysdi® fue distribuido a través del cuerpo, incluyendo el SNC y los tejidos periféricos.6
Evrysdi® condujo a un aumento de la proteína SMN.
En estudios clínicos, el tratamiento incrementó y mantuvo los niveles funcionales de la proteína SMN.1
SNC=sistema nervioso central;
MOA=mecanismo de acción;
SMN=supervivencia de la neurona motora.
Referencias
- Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
- Hamilton G, Gillingwater TH. Spinal muscular atrophy: going beyond the motor neuron. Trends Mol Med. 2013;19(1):40-50.
- Park G-H, Maeno-Hikichi Y, Awano T, et al. Reduced survival of motor neuron (SMN) protein in motor neuronal progenitors functions cell autonomously to cause spinal muscular atrophy in model mice expressing the human centromeric (SMN2) gene. J. Neurosci. 2010;30(36):12005-12019.
- Cruz R, Lenz M, Belter L, et al. The Voice of the Patient Report for Spinal Muscular Atrophy. Cure SMA website. Publicado el 10 de enero, 2018. https://cureSMA.wpengine.com/wp-content/uploads/2018/01/SMA-VoP-for-publication-1-22-2018.pdf. Consultado el 13 de abril, 2020.
- Farrar MA, Park SB, Vucic S, et al. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;81:355-368.
- Datos en el archivo. Roche.
ENSAYOS CLÍNICOS
El programa de ensayos con Evrysdi® fue diseñado para reflejar la cantidad real de población mundial con AME1,2
El programa de ensayos con Evrysdi® evalúa eficacia y seguridad en un amplio rango de población con AME.1,2
Este es el primer ensayo clínico de AME que incluye pacientes mayores de 18 años de edad, algunos de los cuales sufren escoliosis severa.6
La eficacia y seguridad de Evrysdi® están siendo estudiadas en bebés, niños y adultos.
Evrysdi® está siendo estudiada en 3 ensayos clínicos.1,3
FIREFISH
Estudio abierto compuesto de 2 partes en múltiples centros, enfocado en la detección infantil (AME Tipo 1).
La Parte 1 (n=21) se basó en explorar y descubrir la dosis justa.
Los primeros 4 voluntarios recibieron una dosis más baja (0,08 mg/kg) y no fue aumentada antes de los 12 meses; los demás voluntarios (n=17) recibieron una dosis ajustada a la dosis recomendada (0,2 mg/kg) antes de los 12 meses.
La eficacia fue establecida por la habilidad de sentarse sin soporte durante al menos 5 segundos, según la medida estipulada en el Ítem 22 de la escala de destrezas motoras BSID–III y en base a la supervivencia sin ventilación permanente.
En la Parte 2 (n=41), el objetivo principal era alcanzar un logro motor a los 12 meses, según la medida estipulada en el Ítem 22 de la escala de función de motricidad gruesa BSID–III.
RESULTADOS DE DETECCIÓN EN LA INFANCIA
Datos en niños con AME Tipo 1 tratados con Evrysdi®
En la Parte 1 de FIREFISH, la eficacia para AME detectada en la infancia fue establecida basada en la habilidad de sentarse sin soporte y en la supervivencia sin ventilación permanente.
FIREFISH es un ensayo abierto de 2 partes para investigar la eficacia, seguridad y tolerancia de Evrysdi® en niños con AME Tipo 1.
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Evrysdi® ayudó a los niños a alcanzar un importante logro motor.
Los niños lograron dominar la habilidad para sentarse sin soporte durante por lo menos 5 segundos, según lo estipulado por BSID-III.1
Estos resultados indican una derivación clínica significativa desde la historia de la detección infantil de AME no tratada. De acuerdo con lo descripto en esta historia, los pacientes no tenían expectativa de alcanzar la habilidad para sentarse por si mismos.1
Evaluación exploratoria: sentarse sin soporte durante por lo menos 5 segundos a los 24 meses de tratamiento.3
DESPUÉS DE 24 MESES
59% de los niños (10/17) eran capaces de sentarse sin soporte durante por lo menos 5 segundos, según lo medido por BSID-III.1Estos datos recopilados a lo largo de 24 meses deben ser interpretados con precaución, debido a que son finales exploratorios.
Información importante de seguridad
Evitar la coadministración con drogas que sean substratos de transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE). En base a datos obtenidos de animales, Evrysdi® puede provocar daño al feto y comprometer la fertilidad masculina.
Por favor ver información de seguridad adicional a continuación y la Información completa para Prescripción.
*Los pacientes (n=21) fueron inscriptos en uno de dos grupos de dosis. Los pacientes en el grupo de dosis más alta (n=17) recibieron una dosis ajustada a la dosis recomendada de 0,2 mg/kg antes de los 12 meses de tratamiento, mientras que los pacientes en el grupo de dosis baja (n=4) no la recibieron. La dosis aprobada de Evrysdi® en pacientes desde los 2 meses hasta menos de los 2 años de edad es de = 0,2 mg/kg/día.
†Los pacientes fallecidos o retirados del estudio son considerados como pacientes que no respondieron (n=2 al Mes 12).2
‡La población analizada aleatoriamente incluye tres niños que fallecieron (un fallecimiento se produjo luego el retiro del tratamiento al paciente en el Día 585).
BSID-III= La escala de Bayley para el Desarrollo del Niño y el Bebé – Tercera Edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition);
CHOP INTEND= Prueba de Desórdenes Neurológicos Infantiles del Hospital de Filadelfia);
HINE-2= Examinación Infantil Neurológica de Hammersmith Módulo 2 (Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2).
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Evrysdi® ayudó a los niños a sobrevivir sin ventilación permanente.
Los resultados después de al menos 12 meses de tratamiento demostraron eficacia durante un tiempo crítico para los niños con AME.1
En base a la historia natural de niños con diagnóstico de AME no tratada, no se esperaba que más del 25% de estos bebés alcanzaran los ≥14 meses de edad sin ventilación permanente.1
Evaluación exploratoria: Supervivencia sin ventilación permanente después de 24 meses de tratamiento.3
Información importante de seguridad
Evitar la coadministración con drogas que sean substratos de transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE). En base a datos obtenidos de animales, Evrysdi® puede provocar daño al feto y comprometer la fertilidad masculina.
Por favor ver información de seguridad adicional a continuación y la Información completa para Prescripción.
*La ventilación permanente es definida como el requerimiento de una traqueotomía o la incapacidad de permanecer menos de 21 días consecutivos sin ventilación no invasiva (igual o mayor a 16 horas por día) o intubación, en ausencia de un evento agudo reversible.
†La dosis recomendada según su grupo, dosis ajustada por protocolo. Población analizada al azar para tratamiento. Los pacientes que recibieron una baja dosis durante al menos un año fueron posteriormente cambiados a la dosis recomendada, por lo cual no se encuentran incluidos en el gráfico. La dosis aprobada de Evrysdi® en pacientes desde los 2 meses hasta menos de los 2 años de edad es de = 0,2 mg/kg/día.
‡Libre de eventos en FIREFISH se define como vivo sin ventilación permanente.
§Los datos en la información de prescripción estadounidense incluyen un grupo de todos los pacientes. Este gráfico representa únicamente el grupo de la dosis recomendada. Los fallecimientos fueron reportados en 2 niños en el grupo de dosis recomendada (en el día 236 y en el día 386); un niño más discontinuó el tratamiento (en el día 585) y murió 3 meses y medio más tarde. Los datos de este niño han sido censurados en el gráfico. Los datos de otros 2 niños fueron censurados ya que no habían cumplido los 30 meses de edad al 3 de marzo de 2020, fecha del corte de datos.
BSID-III= La escala de Bayley para el Desarrollo del Niño y el Bebé – Tercera Edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition);CHOP INTEND= Prueba de Desórdenes Neurológicos Infantiles del Hospital de Filadelfia);
HINE-2= Examinación Infantil Neurológica de Hammersmith Módulo 2 (Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2).
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Objetivos exploratorios para la habilidad para alimentarse y deglutir2*
Después de 12 meses de tratamiento en el grupo de dosis recomendada(n=17) †:
88% (15/17) eran capaces de alimentarse oralmente.
88% (15/17) eran capaces de deglutir.
Las evaluaciones sobre la habilidad de alimentarse y deglutir deben ser interpretadas con precaución, ya que la historia de estos resultados no está bien caracterizada en la población infantil con AME.
Información de logro motor en Parte 1 de FIREFISH desde evaluaciones utilizando HINE-28.
La información de HINE-2 debe ser interpretada con precaución, ya que la historia de estos resultados de las funciones motoras no está bien caracterizada en la población infantil con AME.
77% (13/17) de los niños en los grupos de las dosis recomendadas cumplía con los criterios preespecificados para los logros en el desarrollo.2
Los niños que cumplían con los criterios preespecificados mostraron más mejoras que deterioros en los aspectos motores.‡
Información importante sobre seguridad
Evitar la coadministración con drogas que sean substratos de transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE). En base a datos obtenidos de animales, Evrysdi® puede provocar daño al feto y comprometer la fertilidad masculina.
Por favor ver información sobre seguridad adicional a continuación y la Información completa para Prescripción.
Datos de la función motora en Parte 1 de FIREFISH desde las evaluaciones utilizando CHOP INTEND.
Los datos de CHOP INTEND deben interpretarse con precaución, ya que la historia de los objetivos de las funciones motoras no está bien caracterizada en la población infantil con AME.
- En la base de referencia, el puntaje promedio CHOP INTEND para el grupo con dosis recomendada fue 24,3 (16 - 34).
*Evaluado utilizando una entrevista con el cuidador sobre el estado nutricional y una prueba de deglución estándar basada en la práctica local y realizada por un individuo calificado. La evaluación de deglución fue completada sobre la base de referencia y durante el seguimiento. Fue evaluada la habilidad del paciente para deglutir comidas acordes a su edad.
†La habilidad para alimentarse oralmente incluye pacientes que se alimenten de esta manera exclusivamente (n=13) y en combinación con una sonda de alimentación (n=2). Un paciente no podía deglutir en la base de referencia.
‡Una mejoría en un logro motor es definida por un incremento de por lo menos 2 puntos en la habilidad para patear o un incremento de 1 punto en el control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, pararse o caminar. Un empeoramiento en un logro motor es definido por una disminución de 2 puntos en la habilidad para patear o una disminución de 1 punto en el control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, pararse o caminar. Excluye agarre voluntario.
BSID-III= La escala de Bayley para el Desarrollo del Niño y el Bebé – Tercera Edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition);CHOP INTEND= Prueba de Desórdenes Neurológicos Infantiles del Hospital de Filadelfia);
HINE-2= Examinación Infantil Neurológica de Hammersmith Módulo 2 (Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2).
Referencias
- 1. Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
- 2. Datos en el archivo. Roche.
- 3. Darras BT, Baranello G, Boespflug-Tanguy O, et al. FIREFISH Part 1: 24-month safety and exploratory outcomes of risdiplam in niños with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Presentación en: 2021 Virtual MDA Conference; del 15-18 de Marzo, 2021; Virtual.
SUNFISH
Estudio aleatorio compuesto de 2 partes, en múltiples centros, controlado por placebo enfocado en AME con aparición tardía (AME Tipo 2/Tipo 3).1,4,5
La Parte 1 (n=51) se basó en explorar y descubrir la dosis justa e incluyó pacientes ambulatorios (14% [n=7]) y no ambulatorios (65% [n=33] capaces de sentarse y 21% [n=11] incapaces de sentarse).
La Parte 2 (n=180) fue la etapa definitiva e incluyó pacientes no ambulatorios que sufrían desde grados ligeros hasta severos de escoliosis (67% [n=120] total, 32% [n=57] de los cuales sufrían de escoliosis severa).
Los participantes fueron escogidos al azar 2:1 para recibir la dosis recomendada de Evrysdi® establecida en la Parte 1 o un placebo por 12 meses antes de cambiar a Evrysdi®.
El objetivo principal era el cambio promedio en el puntaje del funcionamiento motor a los 12 meses, según la medida estipulada por la escala MFM-32.
La base de referencia promedio MFM-32 fue de 46,1.
RESULTADOS DE DETECCIÓN POSTERIOR
Evrysdi® ayudó a mejorar la función motora en niños y adultos con AME Tipo 2 o Tipo 3
Cómo Evrysdi® ayudó a pacientes con una detección tardía de AME.
SUNFISH es un ensayo de 2 partes en múltiples centros para investigar la eficacia, seguridad y tolerancia de Evrysdi® en niños y adultos con AME Tipo 2 o Tipo 3.
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Evrysdi® alcanzó su objetivo principal con un cambio significativamente mayor en el puntaje de la función motora vs. el placebo al Mes 12, según las mediciones de MFM-32.1
Evrysdi® demostró eficacia en niños y adultos con variados niveles de gravedad de la enfermedad.
1,55-puntos de diferencia (95% CI: 0,30; 2,81)entre la media.1
El MFM-32 es una escala de 32 ítems diseñada para evaluar variadas funciones motoras presentes en personas con desórdenes neuromusculares. La escala mide las habilidades para la función motora que se relacionen con las funciones diarias importantes.3,4
Estos resultados demostraron una diferencia clínicamente significativa entre los pacientes tratados con Evrysdi® comparado con placebo.1
Evaluación exploratoria: MFM-32 después de 24 meses de tratamiento.6
Información importante sobre seguridad
Evitar la coadministración con drogas que sean substratos de transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE). En base a datos obtenidos de animales, Evrysdi® puede provocar daño fetal y comprometer la fertilidad masculina.
Por favor ver información de seguridad adicional y la Información completa para Prescripción a continuación.
*La diferencia promedio al cuadrado (LS) menor para los cambios desde la base de referencia en el puntaje MFM-32 (95% CI).
†En base a la regla de datos faltantes para el MFM-32,6 pacientes (n=5 para Evrysdi®; n=1 para placebo)fueron excluidos del análisis.
‡Los análisis basados en modelos mixtos con medidas repetidas incluyeron el cambio desde la base de referencia como la variable dependiente; las variables independientes incluyeron el puntaje total de la base de referencia, el grupo de tratamiento, el momento, la interacción de tratamiento por tiempo y la variable estratificada y al azar de los grupos etarios (2 a 5, 6 a 11, 12 a 17 y 18 a 25 años). El puntaje total de MFM-32 fue calculado en base al manual del usuario como el porcentaje del máximo resultado para la escala (es decir, la suma de los 32 ítems puntuados dividido por 96 y multiplicado por 100).
§Los pacientes en el grupo placebo recibieron placebo por 12 meses, seguido de un tratamiento con Evrysdi® por 12 meses. El período con Evrysdi® no está representado en este gráfico.
||Número de pacientes con resultados válidos = número de pacientes con un puntaje total (resultado) disponible en un punto respectivo en el tiempo. Pacientes por intención de tratamiento.MFM-32=Medición de Función Motora-32 Items.
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Evrysdi® ayudó a mejorar las funciones de las extremidades superiores medidas por RULM, tales como levantar, alzar y subir objetos.
RULM incluye 20 ítems que miden la habilidad para empujar, tirar, colocar, rasgar, abrir y levantar objetos, así como movimientos de mano, brazo y para alcanzar objetos en niños y adultos con AME.5
- 1,59-puntos de diferencia (95% CI: 0,55; 2,62) entre la media (P=0,0469).
Evrysdi® brindó una diferencia clínicamente significativa para pacientes, como fue demostrado en las importantes mejoras estadísticas en el puntaje de RULM observadas luego de 12 meses.1,2
Evaluación exploratoria: RULM después de 24 meses de tratamiento.6
*La diferencia promedio LS para los cambios desde la base de referencia en el puntaje MFM-32 (95% CI).
††En base a la regla de datos faltantes para el puntaje RULM,3 pacientes (n=1 para Evrysdi®; n=2 para placebo) fueron excluidos del análisis.
‡‡Los análisis basados en modelos mixtos con medidas repetidas incluyen el cambio promedio de la base de referencia como la variable dependiente; las variables independientes incluyeron el puntaje total de la base de referencia, el grupo de tratamiento, el momento, la interacción del tratamiento por tiempo y la variable estratificada y al azar de los grupos etarios (2 a 5, 6 a 11, 12 a 17 y 18 a 25 años).
§Los pacientes del grupo placebo recibieron placebo por 12 meses, seguido de un tratamiento con Evrysdi® por 12 meses. El período de Evrysdi® no está representado en este gráfico.
||Número de pacientes con resultados válidos = número de pacientes con un puntaje total (resultado) disponible en un punto de tiempo respectivo. Pacientes por intención de tratamiento.
RULM=Módulo Revisado del Miembro Superior (Revised Upper Limb Module).
Referencias
- 1. Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
- 2. Datos en el archivo. Roche.
- 3. Bérard C, Payan C, Hodgkinson I, et al, and the MFM Collaborative Study Group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord. 2005;15:463-470.
- 4. Trundell D, Le Scouiller S, Servaid L, et al. Using Rasch analysis to estimate thresholds associated with gain/loss of daily function on the Motor Function Measure (MFM). Póster presentado en: 23rd International SMA Research Meeting; del 28 de Junio al 1° de Julio, 2019; Anaheim, CA.
- 5. Mazzone ES, Mayhew A, Montes J, et al. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: development of a new module. Muscle Nerve. 2017;55:869-874.
- 6. Oskoui M, Day JW, Deconinck N, et al. SUNFISH Part 2: 24-month efficacy and safety of risdiplam in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Presentación en: 2021 Virtual MDA Conference; del 15-18 de Marzo, 2021; Virtual.
JEWELFISH
Ensayo exploratorio abierto de una sola rama, con 174 pacientes inscriptos (AME Tipo1/Tipo 2/Tipo 3).2,3
Esta prueba investiga la seguridad, tolerancia, farmacocinéticas y farmacodinámicas de Evrysdi® en pacientes ambulatorios y no ambulatorios (9% [n=16] capaces de caminar, 56% [n=97] capaces de sentarse, 32% [n=55] incapaces de sentarse, y 3% [n=6] desconocido).
Los participantes habían recibido tratamiento previo con terapias aprobadas o en investigación, incluyendo un medicamento que modificaba la proteína SMN (≥90 días previos al examen) o terapia de reemplazo genético (≥12 meses previos al examen).
*Inscripción en 3 ensayos clínicos.
†AME Tipo 1: diagnosticada en la infancia; AME Tipo 2 o Tipo 3: con aparición tardía.
BSID-III= La escala de Bayley para el Desarrollo del Niño y el Bebé – Tercera Edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition);
MFM-32= escala de la Medida de Función Motora-32 Ítems (MFM-32=Motor Function Measure-32 Items).
Referencias
- Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
- A study of risdiplam (Ro7034067) in adult and pediatric participants with spinal muscular atrophy (Jewelfish). ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172. Consultado el 13 de abril, 2020.
- Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. JEWELFISH: safety and pharmacodynamic data in non-naïve patients with spinal muscular atrophy receiving treatment with risdiplam. Presentation at: 2020 Virtual SMA Conference; June 8-12, 2020; Virtual.
- Datos en el archivo. Roche.
- Day JW, Annoussamy M, Baranello G, et al. SUNFISH part 1: 24-month safety and exploratory outcomes of risdiplam (RG7916) treatment in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA). Presentación en: 2020 Virtual SMA Conference; del 8-12 de Junio, 2020; Virtual.
- Bérard C, Payan C, Hodgkinson I, et al, and the MFM Collaborative Study Group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord. 2005;15:463-470.
El perfil de seguridad de Evrysdi® ha sido evaluado en 3 ensayos clínicos
Información de seguridad en niños con AME Tipo 1 del ensayo FIREFISH.1,4
Información de seguridad en niños y adultos con AME Tipo 2 o 3 de la Parte 2 del ensayo SUNFISH.1
- Las reacciones adversas más comunes reportadas en ≥10% de los pacientes que reciben Evrysdi® y con una incidencia mayor que con el placebo fueron fiebre, diarrea y sarpullido.
- Ningún paciente discontinuó Evrysdi® como resultado de una reacción adversa durante los 24 meses de tratamiento en los ensayos de FIREFISH y SUNFISH.5,6
Los descubrimientos de seguridad iniciales de JEWELFISH han mostrado consistencia con la seguridad en FIREFISH y SUNFISH.3
El ensayo incluye participantes previamente tratados con terapias de investigación o aprobadas para la AME.2
Incluye todos los eventos en canasta de las IRTS. Los eventos más comunes (10%) en la canasta incluye IRTS, nasofaringitis, infecciones de tracto respiratorio y rinitis.
†Incluye sarpullidos, eritemas, erupciones maculopapulares, dermatitis, erupciones papulares, dermatitis alérgica y foliculitis.
‡Incluye pirexia e hiperpirexia.
§ Incluye sarpullidos, eritemas, erupciones maculopapulares, erupciones eritematosas, erupciones papulares, dermatitis alérgica y foliculitis.
||Incluye infección urinaria y cistitis.
Referencias
- Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
- A study of risdiplam (Ro7034067) in adult and pediatric participants with spinal muscular atrophy (Jewelfish). ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172. Consultado el 13 de abril, 2020.
- Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. JEWELFISH: safety and pharmacodynamic data in non-naïve patients with spinal muscular atrophy receiving treatment with risdiplam. Presentation at: 2020 Virtual SMA Conference; del 8-12 de Junio, 2020; Virtual.
- Datos en el archivo. Roche.
- Darras BT, Baranello G, Boespflug-Tanguy O, et al. FIREFISH Part 1: 24-month safety and exploratory outcomes of risdiplam in niños with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Presentación en: 2021 Virtual MDA Conference; del 15-18 de Marzo, 2021; Virtual.
- Oskoui M, Day JW, Deconinck N, et al. SUNFISH Part 2: 24-month efficacy and safety of risdiplam in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Presentación en: 2021 Virtual MDA Conference; del 15-18 de Marzo, 2021; Virtual.
Evrysdi® es el primer y único tratamiento domiciliario para la AME
Solución liquida.1
Via jeringa oral, administrada por boca o por sonda de alimentación.1
Auto-administrado o con la ayuda de un cuidador.1
Seleccione las instrucciones de dosificación.1
Por favor indique a sus pacientes o a sus cuidadores que lean las Instrucciones de Uso para obtener la información completa de cómo tomar o administrar Evrysdi®.
Indique a sus pacientes que:
Tomen su medicación aproximadamente a la misma hora todos los días despues de una comida o de la lactancia.
Evrysdi® no puede ser mezclada con leche, ya sea natural o de formúla.
Tomen agua luego de la administración para asegurar que el medicamento haya sido tragado por completo.
La dosis adecuada es diferente para cada paciente.
La dosificación para niños, bebés y adultos depende de su edad y peso.1
Guía de administración1
Si un paciente olvida una dosis planeada y han pasado ≤6 horas, deberá tomar Evrysdi® lo antes posible, luego reanudar el horario usual en el que toma la dosis el día siguiente.
Si un paciente olvida una dosis planeada y han pasado >6 horas, deberá saltear la dosis olvidada y tomar la próxima dosis en el horario usual el próximo día.
Si una dosis no es tragada de forma completa o se vomita luego de su administración, el paciente no debe tomar o administrarse otra dosis para compensar la dosis perdida; deberá esperar hasta el día siguiente para tomar la próxima dosis en el horario usual.
Guía de almacenamiento1
La solución líquida debe ser refrigerada (nunca congelada) en el recipiente ámbar original para protegerlo de la luz, y debe ser almacenado en posición vertical con la tapa firmemente cerrada para evitar derrames.
Evrysdi® debe ser refrigerado entre 2°C y 8°C durante no más de 64 días.
Se recomienda que le aconseje a sus pacientes o a sus cuidadores sobre la forma de preparar y administrar Evrysdi® antes de la primera dosis diaria.
Referencias
- Evrysdi® (risdiplam) Información de prescripción. Roche.
EVRYSDI® está indicado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes de 2 o más meses de edad.
